真實世界數(shù)據(jù)（real world data，RWD）是指來源于日常所收集的各種
與患者健康狀況和（或）診療及保健有關(guān)的數(shù)據(jù)，由其產(chǎn)生的真實世界研究
（real world study，RWS）和真實世界證據(jù)（real world evidence，RWE）對醫(yī)
療器械監(jiān)管的價值也越來越受到研究者和監(jiān)管部門的廣泛關(guān)注。近年來真
實世界研究這一概念在國際上不斷掀起熱潮。相對于傳統(tǒng)隨機對照試驗
（randomized control trial，RCT）的嚴謹性和局限性，RWS的多樣性和更加普
適性使其更容易受到研究者、政府及企業(yè)的青睞。
我們常說的真實世界研究確切說是真實世界數(shù)據(jù)研究，是將真
實世界數(shù)據(jù)通過科學的研究設計對真實數(shù)據(jù)進行收集，經(jīng)過辯證合理的統(tǒng)計
方法進行確證，得到真實世界證據(jù)的過程。一方面，通過RWE 優(yōu)化臨
床實踐，為患者帶來更大效益；另一方面，助力政府評價醫(yī)療衛(wèi)生干預措施
的成本與效果，以及參與藥品和醫(yī)療器械的上市審批等工作。此外，醫(yī)藥企
業(yè)也應用RWS 對自身產(chǎn)品通過多樣化的研究設計，從而研發(fā)出更新、更有
效的治療手段，如適應證拓展探索、聯(lián)合用藥可行性評估、安全性監(jiān)測等。
因此，隨著RWS 的概念、分類及應用場景的不斷成熟，各方面對于RWS 的
關(guān)注度也越來越高，本書也將圍繞目前RWS 的基礎概念、技術(shù)方法及行業(yè)
內(nèi)優(yōu)秀案例展開論述，為讀者帶來新的視角。
目 錄
篇 政策篇
第1 章 真實世界研究的發(fā)展歷程 2
第2 章 真實世界研究的相關(guān)定義10
第1 節(jié) 真實世界數(shù)據(jù) 10
第2 節(jié) 真實世界證據(jù) 18
第3 節(jié) 真實世界研究 18
第4 節(jié) 真實世界數(shù)據(jù)適用性評估 19
第3 章 真實世界研究常見設計類型及統(tǒng)計分析方法24
第1 節(jié) 常見設計類型 24
第2 節(jié) 統(tǒng)計分析方法 32
第4 章 真實世界研究的常見應用情形33
第1 節(jié) 為新藥和醫(yī)療器械注冊上市提供證據(jù) 33
第2 節(jié) 為藥品和醫(yī)療器械市場準入或藥物經(jīng)濟學提供依據(jù) 34
第3 節(jié) 名老中醫(yī)經(jīng)驗方、中藥制劑的經(jīng)驗總結(jié)與臨床研發(fā) 35
第4 節(jié) 為已上市藥械說明書中適用范圍、適應證、
禁忌證變更提供證據(jù) 35
第5 節(jié) 為治療罕見病的藥物與醫(yī)療器械上市審批及上市后
再評價提供證據(jù) 36
第6 節(jié) 總覽和精準定位目標人群 37
第7 節(jié) 藥物安全在真實醫(yī)療實踐中的全面評估 37
第5 章 真實世界證據(jù)用于監(jiān)管決策、全生命周期管理、
以患者為中心的其他應用41
第1 節(jié) 指導臨床研究設計 41
第2 節(jié) 精準定位目標人群 41
第3 節(jié) 重大公共衛(wèi)生事件下的決策依據(jù) 42
第4 節(jié) 加速跨國先進藥械進入國門 42
第6 章 真實世界證據(jù)的應用前景與展望44
第二篇 技術(shù)篇
第7 章 真實世界研究設計中的考量49
第1 節(jié) 研究設計要素 49
第2 節(jié) 時間段的定義 49
第3 節(jié) 研究人群及入排標準 50
第4 節(jié) 合規(guī)性（知情同意和倫理審批） 51
第5 節(jié) 樣本量 52
第6 節(jié) 處理數(shù)據(jù)差異和重復記錄 52
第7 節(jié) 不同數(shù)據(jù)庫整合的問題 53
第8 節(jié) QA/QC 計劃的文件 54
第8 章 真實世界研究中的數(shù)據(jù)治理55
第1 節(jié) 數(shù)據(jù)治理的概念和挑戰(zhàn) 55
第2 節(jié) 真實世界數(shù)據(jù)的來源 57
第3 節(jié) 數(shù)據(jù)治理流程設計 65
第4 節(jié) 智能化系統(tǒng)在真實世界研究中的應用 71
第9 章 真實世界研究中的統(tǒng)計分析76
第1 節(jié) 真實世界數(shù)據(jù)的分析要點 76
第2 節(jié) 統(tǒng)計分析計劃 77
第3 節(jié) 描述性統(tǒng)計和單因素分析 84
第4 節(jié) 多因素分析 107
第5 節(jié) 傾向性評分 126
第三篇 應用篇
第10 章 真實世界證據(jù)支持藥品研發(fā) 140
第1 節(jié) 支持藥物臨床研發(fā)策略制訂 141
第2 節(jié) 支持臨床試驗中研究終點、替代終點和
生物標志物的選擇 146
第3 節(jié) 優(yōu)化臨床研究設計 148
第4 節(jié) 協(xié)助設定臨床試驗的患者入排標準 149
第5 節(jié) 協(xié)助患者招募 152
第6 節(jié) 真實世界證據(jù)作為單臂臨床試驗的外部歷史對照 155
第7 節(jié) 實效性隨機對照試驗支持新藥注冊 158
第11 章 市場準入與藥物經(jīng)濟學 165
第1 節(jié) 真實世界研究支持循證準入 以C 藥為例 165
第2 節(jié) 不同上市后藥品的藥物經(jīng)濟學評價
以骨關(guān)節(jié)炎治療領域為例 169
第12 章 中醫(yī)藥的臨床研究 175
第1 節(jié) 中藥臨床試驗法規(guī)的相關(guān)要求 176
第2 節(jié) 中醫(yī)藥開展真實世界研究的意義 178
第3 節(jié) 中醫(yī)藥真實世界研究的設計 180
第4 節(jié) 中醫(yī)藥真實世界研究應用案例 182
第5 節(jié) 中醫(yī)藥真實世界研究與循證醫(yī)學 193
第13 章 已上市藥物的說明書變更 198
第1 節(jié) 增加適應證申請E藥198
第2 節(jié) 改變用藥途徑 200
第3 節(jié) 改變劑量和給藥方案申請 201
第14 章 罕見病 204
第1 節(jié) 真實世界研究在罕見病中的應用 204
第2 節(jié) 中國戈謝病高危篩查項目
真實世界研究在罕見病領域的實際應用案例 215
第15 章 真實世界數(shù)據(jù)總覽和精準定位目標人群 223
第1 節(jié) 真實世界數(shù)據(jù)總覽 223
第2 節(jié) 精準定位目標人群 226
第3 節(jié) 真實世界證據(jù)支持更精準的目標人群定位案例 226
第4 節(jié) P藥上市后承諾性研究246
第16 章 藥物安全 252
第1 節(jié) 真實世界安全性數(shù)據(jù)支持藥品新適應證批準的監(jiān)管決策253
第2 節(jié) 利用真實世界證據(jù)評估藥物風險控制措施的有效性 257
第3 節(jié) 上市后藥物安全性再評價真實世界研究案例 262
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